موفقیت جدید دانشمندان در روش ویرایش ژنی کریسپر کَس-۹ می‌تواند به آن‌ها امکان ویرایش ژنی در تک تک جفت‌های پایه‌ي دی‌ان‌ای را بدهد و همچنین توانایی ویرایش جفت‌های پایه آر‌ان‌آی را در اختیارشان قرار دهد. این موفقیت جدید به قدری مهم است که برخی از دانشمندان از آن به عنوان روش ویرایش ژنی«CRISPR 2.0» یاد می‌کنند.

اگر با تکنیک ژنی کریسپر آشنایی داشته باشید، به خوبی می‌دانید که کریسپر برای مهندسان زیستی همچون یک ابزار برش و چسباندن است. کریسپر به ‌توالی‌های غیرمعمول دی‌ان‌ای گفته می‌شود که به ارگانیسم‌ها برای شناسایی تهدیدها-خصوصا ویروس‌ها- کمک می‌کند. نام این روش مخفف تناوب‌هایِ کوتاهِ پالیندرومِ فاصله‌دارِ منظمِ خوشه‌ای است. در توالی دی‌ان‌ای، خوشه‌ها در فواصل مشخصی از هم  فاصله می‌گیرند و پالیندرومِ ها در تکرارهای کوتاه با تغییرات اندکی بارها و بارها تکرار می‌شوند. دانشمندان با استفاده از این تکنیک، می‌توانند ژن‌های مشخصی را از یک ژنوم بردارند و آن را با یک دی‌ان‌ای دلخواه جایگزین کنند.

روش ویرایش ژنی کریسپر، امکانات زیادی در اختیار محققان قرار می‌دهد: از اصلاح حذف دی‌­ان‌­ای بیماری‌های ژنتیکی مهلک تا حتی درمان سرطان ارثی به طور کامل. روش ویرایش ژنی کریسپر پیش از این آنقدر تاثیر خوبی داشته که در درمان آزمایشی برخی بیماری‌ها از جمله؛ سرطان خون، فیبروز سیستیک، کم خونی داسی شکل و دیگر بیماری‌ها مورد استفاده قرار گرفته است. اما با وجود تمامی پتانسیل‌های بالای این تکنیک، نحوه‌ی استفاده از این روش و به اصطلاح دست‌کاری دی‌ان‌ای، نگرانی‌های زیادی ایجاد کرده است. پیش از این تکنیک ویرایش ژنی کریسپر در حیوانات مورد استفاده قرار گرفته است، اما در مورد انسان هنوز سوالات اخلاقی زیادی در میان است.

دیوید لیو، متخصص علوم شیمی از موسسه ام‌آی‌تی و دانشگاه هاروارد در این رابطه گفت:

ما یک ویرایشگر جدید ساخته‌ایم (یک ماشین مولکولی) که قابل برنامه‌ریزی، غیر قابل بازگشت، موثر و ایمن است و می‌تواند جهش‌ها ژنوم سلول‌های زنده را اصلاح کند.

او در ادامه گفت:

وقتی که نواحی خاصی از ژنوم دی‌ان‌ای انسان را هدف قرار می‌دهیم، این ویرایشگر (جدید) جهش‌هایی را که با یک بیماری خاص مرتبط‌اند، تغییر می‌دهد.

تقریبا نیمی از جهش‌های نقطه‌ای مرتبط با بیماری‌های انسانی در ترکیب جفت‌های نوکلئوبازهای شیمیایی آدنین (A)، سیتوزین (C)، گوانین (G) و تیمین (T) وجود دارند که دی‌ان‌ای انسان را تشکیل می‌دهند. با وجود این، دانشمندان به لطف تکنیک ویرایش ژنی کریسپر کَس-۹ (CRISPR-Cas9)، می‌توانند ساختارهای ژنوم را با تکنیک‌هایی کاملا موثرتر از قبل تغییر دهند. البته هنوز در مراحل آزمایشی است و نمی‌توان تا آزمایش‌های بیشتر در این مورد مطمئن بود.

در یک مطالعه جداگانه دیگر، دانشمندان موفق به طراحی نسخه جدیدتری از تکنیک ویرایش ژنی شده‌اند که به آن «Cas13» گفته می‌شود. بر خلاف ویرایش دی‌ان ای که با باعث تغییر نوکلئوبازها در ساختار ژنوم می‌شود، ویرایش آر‌ان‌ای، یک روش سبک‌تر و غیردائمی است. در این تکنیک همچنین ممکن است که یک مبادله دقیق دیگر امکان‌پذیر شود: تغییر آدنوزین به انزین که در سلول‌ها به عنوان گوانین شناسایی می‌شوند.

فینگ ژانگ، محقق و نویسنده ارشد این مطالعه، توضیح می‌دهد:

تاکنون، توانستیم به خوبی ژن‌ها را غیر فعال کنیم، اما در واقع بهبود عملکرد پروتئین بسیار بسیار دشوارتر است. این توانایی جدید برای ویرایش آر‌ان‌آی می‌تواند، فرصت بیشتری برای بهبود عملکرد و درمان بسیاری از بیماری ها تقریبا در هر سلول پدید بیاورد.

مطمئنا، پیش از آنکه هر یک از این تکنیک‌های جدید برای کمک به بیماران به کار روند، نیاز به آزمایش‌های بالینی روی بیماران دارند. به این جهت، هنوز احتیاج به مطالعات و بررسی‌های بیشتری برای قابل اعتمادتر، ایمن تر و موثرتر کردن این روش ویرایش ژنی است.

 اما هر دوی این مطالعات دستاوردهای عالی و امیدوارکننده‌ای محسوب می‌شوند که ممکن است، روزی برای درمان بیماری‌هایی از جمله کوری ژنتیکی، اختلالات متابولیک، بیماری پارکینسون و بسیاری دیگر از بیماری‌ها مورد استفاده قرار گیرند.

نتایج یافته‌های این دو مطالعه در نشریه‌های «نیچر» و «ساینس» به چاپ رسیده است.